国会开始就全面的生物医药创新法案进行投票

国会准备开始就一项全面的生物医学创新法案进行投票,该法案包括将近50亿美元的资金用于国立卫生研究院(NIH)的三项主要研究计划。 该法案还包括加快食品和药物管理局(FDA)批准新药和医疗器械的措施,并将建立一种机制,促进精简联邦法规的努力,大学和学术研究人员认为这些法规是繁重的。

两党法案被称为21世纪治愈法案,是研究,患者和行业团体两年以上游说以及参议院议员和众议院之间广泛谈判的结果。 众议院预计将于周三批准该法案。 它在参议院的命运尚不清楚,一些参议员反对资助机制和其他规定。 但周二晚些时候,立法者宣布修改旨在赢得怀疑论者的法案。 参议院多数党领袖Mitch McConnell(R-KY)表示完成Cures并将其送交总统巴拉克奥巴马签署是他在国会休会前的最高优先事项之一,白宫表示支持该法案。

生物医学研究小组对Cures最终将越过终点线持谨慎乐观的态度。 该法案包括一系列基本无争议的条款,包括要求NIH制定全面的战略计划,为年轻科学家设立一项特别倡议,设立奖励以激励某些类型的研究,并采取新措施鼓励数据共享和确保NIH资助的研究的可重复性。 研究游说人员对未来10年拨出48亿美元用于三项NIH计划的条款感到高兴:奥巴马精准医学计划拨款14亿美元,副总统乔拜登癌症护理计划拨款18亿美元,白宫脑研究拨款16亿美元推进创新神经技术倡议。 该法案还为3年内使用成人干细胞进行再生医学研究提供了3000万美元。

  资金问题

美国国立卫生研究院的总数低于早期版本设想的88亿美元,但研究倡导者并没有抱怨。 他们表示,Cures将把国会记录在案,以支持美国国立卫生研究院关键研究领域的持续资助,目前每年花费超过300亿美元,并指明支出将如何支付。 华盛顿特区美国癌症研究协会办公室的科学政策主任乔恩雷兹兹拉夫说:“我们感到非常兴奋。”该委员会曾为拜登的癌症游戏进行游说。

11月25日的Cures草案要求通过从美国战略石油储备公司出售石油来筹集资金,并从“平价医疗法案”(奥巴马医改法案)建立的公共医疗基金中重新拨款。 资金将流入国会拨款人控制的新NIH创新账户。 但该计划引起了一些参议员的反对,包括那些关注公共卫生计划的参议员,并且是生物医学研究界焦虑的来源。 这种安排令那些为NIH寻求专用资金流的人不会受到年度拨款过程变幻莫测的影响,但满足了一些立法者希望国会控制支出的愿望。

华盛顿特区美国医学院协会的政策专家Tannaz Rasouli表示,“我们希望这个基金能为NIH的预算增加一层安全保障”,但“没有任何保证”,霍华德加里森警告说马里兰州贝塞斯达美国实验生物学会联合会(FASEB)专家。 他和其他人希望国会使用该基金作为美国国立卫生研究院经常预算的补充,但担心它可能成为抑制该机构其他部分支出的借口。 加里森还担心其他可能加重NIH的条款。 例如,为了加强问责制,国会希望每个研究所的主任亲自审查并签署补助金。 “这很尴尬,没必要,而且很麻烦,”加里森说。 并且FASEB担心计划对机构负责人实施可更新的5年期限制可能会使NIH更难招募人才。

新研究政策委员会

获得温暖的欢迎是旨在减少获得联邦研究资金的机构的监管负担的条款。 例如,在过去几十年中,对补助金的报告要求已经增长,因为有一些规则旨在保护研究对象。 该法案在白宫管理和预算办公室内设立了研究政策委员会。 该委员会将由来自多达10个联邦机构和类似数量的研究机构的代表组成,将研究新出现的监管问题,并建议如何协调现有政策。 (有关研究委员会的更多信息,请 。) 这个想法来自美国国家科学院,工程和医学院的一个委员会的2015年报告。 另一项规定要求审查美国国立卫生研究院资助的研究人员收紧利益冲突的5年规则。 机构抱怨这些规则带来了巨大的成本而收效甚微。

该法案的FDA规定旨在加速该机构对一些新药和医疗器械的审查。 在某些情况下,FDA将允许公司进行较小的临床试验或依靠在试验之外收集的证据来支持批准。 为了促进干细胞和其他实验性治疗,目前的草案还指示FDA特别关注被称为“再生性高级治疗”的治疗方法。如果治疗符合标准 - 例如,如果它是基于干细胞或其他组织和解决未满足的医疗需求 - 监管机构可以为公司提供更快的审查,或更灵活地设置试验终点。

一系列具有潜在争议性的条款将扩大FDA的优先审查制度,该制度试图激励公司通过提供可交易的代金券来开发被忽视的热带和儿科疾病的药物,这些代金券使公司能够加快机构审查。 治愈将增加医疗对策 - 旨在应对化学或生物攻击,例如 - 为他们的开发者赢得优惠券的治疗。 但批评人士表示,没有证据证明优惠券有效,并担心创造更多优​​惠券只会降低其潜在价值。

如果Cures在参议院停滞不前,批评者认为这给药业带来了太大的回旋余地,支持者担心这可能是一个漫长的等待再次锁定NIH资金和调整FDA规则的机会。 该法案的主要赞助商代表Fred Upton(R-MI)表示,这是一个“千载难逢的转型机会,可以改变我们治疗疾病的方式。